利用细胞疗法的力量

首页 / R&D / 下一代疗法 /细胞疗法

细胞疗法是一种很有前途的疗法, 快速发展的领域，有可能改变有大量未满足需求的疾病领域的治疗.

什么是细胞疗法?

细胞疗法指的是新细胞的转移, or cells that have been modified in a laboratory to achieve particular characteristics, 进入体内以预防或治疗疾病.¹

这种治疗细胞的设计目的是:^2-4

删除患病或功能失调的细胞
恢复或调制 的 function of 的 patient’s cells, through expression of factors or direct cell–cell interaction

细胞疗法可根据其来源进行分类:¹

自体细胞疗法是指将细胞从病人体内分离出来并取出, 在体外被改造, 然后作为药物重新注射
同种异体的 细胞疗法是指细胞来自一个单独的供体, whose cells can be unmodified or modified (for example to specifically recognise a patient’s cancer)

澳门葡京赌博游戏在细胞治疗方面的雄心

澳门葡京赌博游戏的目标是实现细胞疗法的变革潜力，为世界各地的衰弱性疾病患者提供帮助, 包括癌症, 自身免疫性疾病和罕见疾病. 为了实现这个目标, 澳门葡京赌博游戏正在打造世界一流的细胞治疗能力, 包括提高澳门葡京赌博游戏对疾病生物学的理解, 推动基因编辑的创新, 生物制剂和细胞工程.

今天, cell 的rapies are already driving meaningful benefit for some patients living with blood cancer⁵ 和 are showing early potential for future use in solid tumours 和 autoimmune diseases. 然而, 的re are significant barriers that prevent more widespread adoption in terms of access, 制造业, 和规模. 澳门葡京赌博游戏正在努力寻找创新的解决方案来解决这些问题，将细胞疗法带给更多的患者，并扩大其应用范围.

细胞治疗的最新进展

t细胞受体治疗:肿瘤细胞治疗的新时代

2023年4月27日

推进下一代细胞疗法用于癌症治疗

过继细胞疗法(ACT), 也被称为细胞免疫疗法, 利用免疫细胞靶向癌症.

细胞疗法对澳门葡京赌博游戏的目标至关重要消除癌症作为死亡原因澳门葡京赌博游戏正在探索T细胞疗法在癌症治疗中的前景.

T细胞疗法是通过从患者或健康捐献者的血液中分离T细胞(一种免疫细胞)而产生的, 并且经过基因改造，可以识别并杀死癌细胞. These modified cells are 的n grown in 的 laboratory 和 given to 的 patient by infusion.⁶

嵌合抗原受体T细胞疗法 are genetically modified to express a chimeric antigen receptor (CAR) that recognises a specific, 肿瘤细胞表面的癌症相关蛋白.⁶

点击这里了解更多关于car - t的信息

T细胞受体疗法(TCR-Ts) 是通过改造患者自身的T细胞来表达识别细胞内目标的T细胞受体(TCR)而产生的吗, 包括癌细胞表达的肿瘤特异性突变.⁷ TCR存在于T细胞表面，识别抗原呈递细胞上与主要组织相容性复合体(MHC)结合的靶标.⁷

点击这里了解更多关于t细胞受体治疗的信息

澳门葡京赌博游戏正在推进临床前和临床阶段创新car -t和tcr -t的多样化管道，用于治疗难以治疗的实体肿瘤和血液系统恶性肿瘤.

用细胞疗法改变血液学癌症的治疗

自体 CAR-Ts have been hugely successful in treating some types of blood cancer.⁸ 澳门葡京赌博游戏的目标是在这项工作的基础上继续发展, 和 we have exp和ed our haematology pipeline through our acquisition of Gracell生物技术. 在一起, we are advancing novel CAR-Ts designed using 的ir rapid 制造业 process, 有治疗血液恶性肿瘤的潜力.

将细胞疗法扩展到实体肿瘤

事实证明，将细胞疗法的成功推广到实体肿瘤对整个科学界来说都是一个挑战.⁹ 不像血癌, where cancerous cells are more freely accessible to targeting with cell 的rapies, 的肿瘤微环境 (TME) in solid tumours provides a physical 和 immunological barrier that limits 的ir effectiveness.⁸

澳门葡京赌博游戏已经开发出创新的策略来“装甲”澳门葡京赌博游戏的细胞疗法，使它们能够抵抗TGFβ的免疫抑制作用, a cytokine that is highly expressed in many solid tumours 和 that limits 的 activity of immune cells. We are using genetic engineering for our TCR-Ts 和 CAR-Ts to reduce immunosuppressive signalling, 从而增强实体肿瘤细胞治疗的潜在活性.

Our growing pipeline of CAR-Ts utilise our novel armouring platform 和 target hard-to-treat solid tumours. 这包括针对胃癌和胰腺癌的治疗, 前列腺癌和肝细胞癌. 补充澳门葡京赌博游戏的全球发展计划, 澳门葡京赌博游戏正在与中国生物技术公司AbelZeta制药合作, 在中国共同开发CAR-T实体肿瘤产品组合，并加速潜在新药的开发.

澳门葡京赌博游戏渴望走在细胞治疗创新的前沿, 以及澳门葡京赌博游戏对TCR-T先锋公司的收购, 新第三纪疗法在2023年加速了澳门葡京赌博游戏的新模式. 凭借他们的专业知识, 澳门葡京赌博游戏正在利用tcr - t靶向细胞内蛋白，并开发针对特定肿瘤驱动因素的个性化疗法. We already have three TCR-Ts in clinical 发展: two targeting common tumour-driver mutations (p53 和 喀斯特)以及完全个体化的多特异性TCR-T. Each of 的se approaches has exciting potential to broaden 的 scope of cell 的rapies in solid tumours.

在下面的视频中了解更多关于CAR-T细胞工程的信息:

在这个视频中了解更多关于tcr - t与car - t的区别以及它们帮助靶向实体肿瘤的潜力:

开发自身免疫、慢性和罕见疾病的细胞疗法

Our advancing capabilities in immunology 和 cell engineering also have applications beyond oncology.

当精心编程的免疫细胞, 负责保护身体免受细菌和其他威胁, 故障.¹⁰ 这会引起不适当的炎症.

car - t能够减少炎症，并有助于改变许多具有免疫成分的慢性疾病的治疗方法.¹¹ 这包括由免疫调节丧失引起的自身免疫性疾病, 或者慢性肾脏疾病，会引起严重的炎症.¹¹ 澳门葡京赌博游戏的最终目标是推进下一代细胞疗法, with 的 potential to stop 和 reverse disease progression in autoimmune conditions 和 rare disease, 癌症也是如此.

以澳门葡京赌博游戏现有的经验为基础, 澳门葡京赌博游戏正在研究CAR-T治疗难治性白血病的潜力 系统性红斑狼疮 (系统性红斑狼疮). 在系统性红斑狼疮, removing pathogenic B cells has 的 potential to reset 和 normalise immune function, changing 的 outlook for patients with this life-altering 和 hard-to-treat condition.

Learn more about CAR-T 细胞疗法 in immunology 和 chronic kidney disease in this video:

除了CAR-Ts, our research in immune-mediated diseases aims to stabilise regulatory T cells (Tregs); this is a T cell subtype that can suppress o的r cells, 防止过度活跃的免疫反应.¹² This could transform 的 treatment of a wide range of immune-mediated diseases, including 1型糖尿病, 炎症性肠病，以及潜在的 罕见遗传病.

澳门葡京赌博游戏的目标是在实验室中稳定和扩增Treg细胞, 然后重新注入新的细胞群, 恢复免疫控制——可能是一个永久的解决方案. Our partnership with 平息疗法 is enabling us to develop multiple engineered Treg 的rapies, 从1型糖尿病和炎症性肠病开始. We aim to bring 的se potentially curative 的rapies to 的 clinic within ten years.

将细胞疗法带给更多的患者

对病人产生最积极的影响, we need to overcome barriers that prevent 的 widespread adoption of 细胞疗法, such as complexities in 制造业和的 limited number of specialist treatment centres. We are committed to finding innovative solutions to improve 的 access 和 scalability of cell 的rapies.

扩大澳门葡京赌博游戏的生产和供应

制造细胞疗法需要专门的能力, 并且拥有正确的技术, expertise 和 infrastructure is critical for translating research into effective 细胞疗法 medicines. 澳门葡京赌博游戏正在加速下一代细胞疗法的研发, 发展, 和部署, 澳门葡京赌博游戏最近在罗克维尔投资了一个最先进的工厂，扩大了澳门葡京赌博游戏的制造足迹, 马里兰, US, 该公司将专注于关键癌症试验的生产. 这是澳门葡京赌博游戏在盖瑟斯堡的设施之外的, 马里兰, US, 和 those operated by Neogene (located in 的 US 和的 Ne的rl和s) 和 Gracell (located in China).

自体CAR-T最紧迫的挑战之一是制造时间过长，可能导致T细胞质量和活性不理想, 治疗延误. 澳门葡京赌博游戏正在探索缩短这些时间的新方法. Our acquisition of Gracell brought in 的ir differentiated rapid 制造业 platform, FasTCAR, that aims to deliver less exhausted 和 potentially more effective CAR-T’s to patients faster.

现成的细胞疗法

Looking to 的 future, we are working to engineer cell 的rapies made from healthy donor blood cells. Our goal is to develop ‘off-的-shelf’ allogeneic cell 的rapies to significantly increase 的 availability of, 和访问, 这些创新疗法. 这将有助于克服可伸缩性的挑战, 时间密集的个性化制造要求, 以及对专科治疗中心的需求. 最终，澳门葡京赌博游戏的愿景是未来医生可以从资料库中选择适合他们疾病的治疗方法.

技术平台支撑着澳门葡京赌博游戏的产品线

澳门葡京赌博游戏的科学家处于基因工程细胞疗法的前沿，澳门葡京赌博游戏正在扩展澳门葡京赌博游戏的基因编辑工具包，以便对更广泛的治疗基因进行更复杂的编辑. 澳门葡京赌博游戏的内部能力 CRISPR基因编辑使澳门葡京赌博游戏能够选择性地修改基因组中特定位置的DNA. This versatile 和 efficient method targets RNA–DNA interactions 和 is widely used, 提供快速的结果和容易的细胞递送.¹³ 补充澳门葡京赌博游戏在CRISPR方面的内部专业知识, 澳门葡京赌博游戏与Cellectis的合作使澳门葡京赌博游戏有机会利用其专有的TALEN技术来利用其差异化的基因编辑专业知识. TALEN has 的 potential for even greater specificity than CRISPR in some circumstances, 以及靶向基因组中所有位点的能力.¹⁴

澳门葡京赌博游戏也在研究干细胞为了创建更有预测性的翻译模型, 弥合临床前和临床研究之间的差距. We can direct 的 differentiation of 干细胞 into precursors of heart muscle cells, 并转化成细胞，形成多种组织的“支架”. 使用这种“类器官”模型可以让澳门葡京赌博游戏在进入人体试验之前更好地了解新疗法的风险和益处.

推动细胞治疗创新:澳门葡京赌博游戏的合作和收购

澳门葡京赌博游戏正在与世界各地领先的科学和医疗机构以及商业伙伴建立令人兴奋的伙伴关系和合作关系，以应对细胞治疗中的关键挑战，并推动创新和进步.

澳门葡京赌博游戏与全球临床阶段澳门葡京赌博游戏公司AbelZeta的合作旨在加速澳门葡京赌博游戏在中国针对实体肿瘤的创新型装甲car - t的开发.

澳门葡京赌博游戏与Cellectis的合作, 一家处于临床阶段的生物技术公司, brings in differentiated gene-editing 和细胞疗法 discovery expertise 和制造业 capabilities. 澳门葡京赌博游戏将共同设计新的细胞和基因治疗产品，以加速在高度未满足需求的领域开发下一代治疗方法, 包括肿瘤, 免疫学和罕见疾病.

澳门葡京赌博游戏正在与MRC共同资助博士后奖学金计划，以支持与细胞治疗相关的关键主题的研究，包括患者安全, 在人体内传递并与免疫系统相互作用.

澳门葡京赌博游戏与Quell的合作主要集中在1型糖尿病和炎症性肠病，使用Quell专有的多模块t调节(Treg)细胞工程技术.

收购

Our acquisitions have brought in new expertise 和 streng的n our ambition to transform outcomes for patients.

澳门葡京赌博游戏收购了新第三纪疗法, 一家全球临床阶段的生物技术公司, in 2023, 带来了发现方面的专业知识, 开发和制造下一代tcr - t，提供针对癌症的新细胞治疗方法.

2024年被澳门葡京网赌游戏收购, Gracell是一家全球性的临床阶段澳门葡京赌博游戏公司，开发用于治疗癌症和自身免疫性疾病的创新细胞疗法, 开创差异化制造工艺, 帮助澳门葡京赌博游戏进一步实现细胞治疗的目标.

开放创新

通过澳门葡京赌博游戏的开放创新计划, 澳门葡京赌博游戏共享化合物, 工具, technologies 和 expertise with 的 scientific community to advance drug discovery 和发展. 澳门葡京赌博游戏现在有超过400r&D .合作和计数，包括在细胞疗法.

你可在此了解更多有关开放创新计划的资料

加入澳门葡京赌博游戏:携手推进细胞治疗

澳门葡京赌博游戏欢迎, talented 细胞疗法 scientists to join us on what promises to be one of 的 most exciting, 刺激和有益的旅程在21^st世纪医学. 澳门葡京赌博游戏为澳门葡京赌博游戏的进步感到自豪, 为未来的挑战做好准备, 并且确信, 在未来的5到10年, 细胞疗法将有助于改善当今一些最严重和限制生命的疾病患者的前景.

在澳门葡京赌博游戏的职业页面了解更多信息

回到下一代疗法

引用:

1. 美国细胞与基因治疗学会. 细胞治疗基础[最后更新:2024年5月]. 可从:http://patienteducation获得.asgct.org/gene-的rapy-101/cell-的rapy-basics.

2. 蔡青霞，蒋爱英，Eufrásio-da-Silva T，等. 新兴的细胞治疗免疫调节策略. 生物科技趋势》. 2023;41(3):358–73.

3. 卢杰，蒋刚. CAR-T治疗血液恶性肿瘤的历程. 摩尔癌症. 2022;21(1).

4. 韩东，徐志，庄毅，叶忠，钱强. CAR-T细胞治疗血液恶性肿瘤的最新进展. J癌症. 2021;12(2):326–34.

5. 刘建平，刘建平，刘建平.等。. 回答“医生，CAR-T疗法会致癌吗??"临床问题". 血之至. 2024;8(4):895–8.

6. 罗格斯大学. CAR - t细胞疗法[最后访问日期:2024年5月]. 可从:http://cinj获得.org/patient-care/car-t-cell-的rapy.

7. 赵丽，曹玉军. 工程T细胞治疗癌症的临床应用. 前面Immunol. 2019;10.

8. 斯特纳RC，斯特纳RM. CAR-T细胞疗法:目前的局限性和潜在的策略. 血癌J. 2021;11(4).

9. Hawkins ER, D 'souza RR, Klampatsa A. 装甲CAR - t细胞:t细胞癌症免疫治疗的下一章. 生物制剂. 2021;15:95–105.

10. Pisetsky DS. 自身免疫性疾病的发病机制. Nat Rev Nephrol. 2023;19(8):509–24.

11. 杨震，刘勇，赵海. CAR T treatment beyond cancer: Hope for immunomodulatory 的rapy of non-cancerous diseases. 生命科学. 2024;344.

12. Goswami TK, Singh M, Dhawan M等. 调节性T细胞(Tregs)及其治疗自身免疫性疾病的潜力——进展和挑战. 哼疫苗免疫剂. 2022;18(1).

13. 鲁丁F，鲁丁CM, Sen T. CRISPR Gene Therapy: Applications, Limitations, 和 Implications for 的 Future. 前肿瘤防治杂志. 2020;10.

14. Bhardwaj A, Nain V. talens——CRISPR时代不可或缺的工具:迷你回顾. 基因工程与生物技术学报. 2021;19(1).